外媒称，中国首次使用基因编辑干细胞治疗艾滋病。
据西班牙《阿贝赛报》网站9月13日报道称，中国北京大学-清华大学生命科学联合中心、首都医科大学附属北京佑安医院以及解放军总医院第五医学中心的研究人员日前在《新英格兰医学杂志》上发表了题为《利用CRISPR基因编辑的成体造血干细胞在患有艾滋病合并急性淋巴细胞白血病患者中的长期重建》的研究论文。
这些中国科学家对造血干细胞进行了基因编辑，以使其具有对艾滋病病毒的一种罕见的免疫力，然后再将其移植到一名患有艾滋病和急性淋巴细胞白血病的患者体内。经过基因编辑的细胞在患者体内存活超过一年，而且没有引起可检测到的任何副作用，但这些细胞的数量还不足以显著减少患者血液中人类免疫缺陷病毒（HIV）的含量。
报道称，感染艾滋病病毒的患者首次接受了基于CRISPR基因编辑技术的治疗。美国加利福尼亚大学伯克利分校的生物学家费奥多尔·乌尔诺夫说，虽然该患者尚未被完全治愈，但这是向使用基因编辑治疗人类疾病迈出的重要一步。乌尔诺夫说：“得益于这项研究，我们已经知道，经过基因编辑的细胞可以在患者身上存活并留在那里。”
报道称，这项研究受到了“柏林病人”病例的启发。2007年，同时患有白血病和艾滋病的美国男子蒂莫西·雷·布朗在德国接受了造血干细胞移植，被称为“柏林病人”。移植后，该患者血液中的HIV得到有效清除，实现了艾滋病的功能性治愈。出现这种情况的主要原因是，造血干细胞捐献者体内有一种发生突变的CCR5基因，这种基因突变可使人体对HIV产生免疫。
报道指出，这种能抵抗艾滋病病毒的基因非常罕见：仅有约1%的白人具有这种天生的免疫能力，而在其他种族群体中尚未发现。
报道称，北京大学邓宏魁教授领导的研究组致力于使用CRISPR基因编辑技术来打造抗HIV的造血干细胞，以让这种潜在的治疗方法惠及更多患者。研究人员对一名27岁的男性患者进行了这种实验性治疗。该患者被诊断出患有艾滋病和急性淋巴细胞白血病，并且需要进行造血干细胞移植。研究人员最终在捐献者提供的细胞上实现了17.8%的CCR5基因敲除效率。
研究人员表示，鉴于这是第一次测试，重点是验证这种疗法的安全性，今后将力争提高基因编辑的效率。
责编：吴正丹
赞
踩
路过
